El comité asesor de la Food and Drug Administration norteamericana recomendó el jueves, 19 de abril de 2018, la aprobación del primer medicamento conteniendo cannabidiol (acrónimo CBD). Este es uno de los principios activos de la marihuana, extracto preparado a partir de las inflorescencias y tallos hembras de la planta denominada botánicamente Cannabis sativa.
El fármaco, comercializado con el nombre de Epidiolex®, es fabricado por GW Pharmaceuticals, una empresa farmacéutica británica.
GW Pharmaceuticals ha comercializado en 21 países, España entre ellos, otro medicamento formulado con principios activos de la marihuana. Se trata de Nabiximol (Sativex®), un aerosol para nebulización en la mucosa oral, formulado con varios principios activos de la marihuana, siendo los más abundantes ∆-9-tetrahidrocannabinol y cannabidiol (ambos en relación 1:1). Nabiximol formulado como aerosol para nebulización oral se ha autorizado para contrarrestar la espasticidad en la esclerosis múltiple y tratar el dolor asociado al cáncer.
Epidiolex® es diferente de la «marihuana medicinal», permitida cada vez en más estados de Estados Unidos. Obsérvese que la «marihuana medicinal» se fuma o ingiere para tratar en ciertos casos el dolor lacerante, náusea refractaria y otras graves e insidiosas situaciones clínicas.
Algunos medicamentos comercializados conteniendo ∆-9-tetrahidrocannabinol (THC) – principal principio activo de la marihuana – están indicados para tratar la náusea refractaria en pacientes con cáncer, y la emaciación de pacientes con SIDA. Estos logros, si bien limitados, son un acicate para la investigación de otros alcaloides de la planta, todavía insuficientemente estudiados.
El comité de la Food and Drug Administration norteamericana recomendó su aprobación para tratar dos formas infrecuentes de epilepsia: el síndrome Lennox-Gastaut y el síndrome de Dravet. Son dos formas muy rebeldes de epilepsia en las que la medicación anticonvulsiva usual apenas logra reducir el número y la frecuencia de las crisis. Los afectados por estos raros síndromes suelen sufrir varias crisis diarias que ponen en riesgo su vida y comprometen gravemente su desarrollo físico e intelectual.
El síndrome Lennox-Gastaut suele debutar entre los 3 y 5 años de edad; y el síndrome de Dravet antes de cumplir 1 año. La prevalencia del síndrome Lennox-Gastaut es de 30.000 niños y adultos; y algo menos el síndrome Dravet.
En el año 1939, dos neurólogos, Gibbs y Lennox, describieron un patrón electroencefalográfico asociado con una epilepsia infantil muy infrecuente. A falta de un nombre para este cuadro clínico, asociado siempre a grave retraso mental, se le llamo en un principio «Petit Mal Variant».
La escuela neurológica de Henri Jean Pascal Gastaut designó a este síndrome «Encefalopatía Epileptógena Infanitl con ondas en punta». A partir del congreso de Marsella (Francia) de 1966, ciudad donde surgió la escuela neurológica de Gastaut, comenzó a utilizarse la denominación que ha perdurado, «Síndrome de Lennox-Gastaut». Verdaderamente bajo la semiótica «Síndrome Lennox-Gastaut» se encuadran un conjunto de pródromos epileptiformes de inicio temprano (primera infancia) muy refractarios al tratamiento, y asociados siempre a grave retraso intelectual.
El síndrome de Dravet es una encefalopatía epileptiforme muy grave que debuta alrededor del primer año de vida (el síndrome Lennox-Gastaut se manifiesta entre los 3 y 5 años). Se estima que en España existen entre 250 y 400 niños afectados por este síndrome (prevalencia: 1/20.000 – 40.000). En el 80 de los casos subyace una mutación del gen SCN1A. [SCN1A: Sodium ChaNnel type 1 Alpha subunit
Epidiolex® ha sido autorizado como «medicamento huérfano», en razón del reducido número de afectados.
La información que ha manejado el comité asesor de la Food and Drug Administration, remitida por GW Pharmaceuticals, se sustenta en tres ensayos clínicos aleatorizados, con doble-ocultación («doble-ciego») y controlados frente a placebo, llevados a cabo en pacientes con alguno de los dos síndromes. Los estudios aportaron resultados, estadística y clínicamente, significativos acerca de la eficacia de ambos fármacos en estas enfermedades. Los estudios clínicos dejaron constancia del riesgo de toxicidad hepática como efecto adverso más importante.
Epidiolex® también recibió aprobación recién en 2020 en convulsiones asociadas a la esclerosis tuberosa.
Estas enfermedades son devastadoras para quienes las sufren, pero también para sus familiares. Es fundamental potenciar e incentivar la investigación. Todas las alternativas han de estar disponibles.