FDA autoriza Epidiolex (cannabidiol para tratamiento de convulsiones asociadas a esclerosis tuberosa



En julio del 2020, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó Epidiolex (cannabidiol) solución oral para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el complejo de esclerosis tuberosa (TSC) en pacientes de un año de edad y mayores. Epidiolex fue aprobado previamente para el tratamiento de convulsiones asociadas con dos formas raras y graves de epilepsia, el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet (DS). Este es el único medicamento aprobado por la FDA que contiene una sustancia de drogas purificadas derivada del cannabis. También es la segunda aprobación de la FDA de un medicamento para el tratamiento de las convulsiones asociadas con TSC.


CBD es un componente químico de la planta Cannabis sativa, conocida comunmente como mariguana. Sin embargo, CBD no causa intoxicación o euforia (la "subida") que proviene de tetrahidrocannabinol (THC). Es el THC (y no CBD) el principal componente psicoactivo del cannabis.



"La FDA sigue creyendo que el proceso de aprobación de medicamentos representa la mejor manera de hacer que los nuevos medicamentos, incluyendo cualquier medicamento derivado del cannabis, estén disponibles para los pacientes que necesitan terapia médica adecuada, como el tratamiento de las convulsiones asociadas con estas raras condiciones. Este paradigma garantiza que las nuevas terapias sean seguras, efectivas y fabricadas a una alta calidad que proporcione una dosificación uniforme y confiable para los pacientes", dijo Douglas Throckmorton, M.D., subdirector de programas regulatorios en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. "La agencia se compromete a apoyar la investigación científica rigurosa sobre los posibles usos médicos de los productos derivados del cannabis y a trabajar con desarrolladores de productos que estén interesados en ofrecer a los pacientes productos seguros y eficaces y de alta calidad".


La esclerosis tuberosa es una enfermedad genética rara que hace que los tumores no cancerosos (benignos) crezcan en el cerebro y otras partes del cuerpo, como los ojos, el corazón, los riñones, los pulmones y la piel. La esclerosis tuberosa generalmente afecta el sistema nervioso central y puede resultar en una combinación de síntomas incluyendo convulsiones, retraso del desarrollo y problemas de comportamiento, aunque los signos y síntomas de la afección, así como la gravedad de los síntomas, varían ampliamente. La esclerosis tuberosa afecta a aproximadamente 1 de cada 6.000 personas.




La eficacia de Epidiolex para el tratamiento de las convulsiones asociadas con la TSC se estableció en un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo,